2018年全球首个用于治疗治疗家族性淀粉样多发性神经病变的siRNA脂质体产品Onpattro在美上市，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。

 

▲Onpattro

 

Onpattro中运用的阳离子脂质材料DLin-MC3-DMA也开始备受关注。

 

▲ Onpattro中各组分的具体用量

 

艾伟拓于今年6月份推出新型阳离子脂质DLin-MC3-DMA。在这之前，DLin-MC3-DMA在国内市场仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂质体、脂肪乳方向多年的资源和经验，推出新产品DLin-MC3-DMA。为阳离子脂质材料提供了一种“低毒高效”选择。

 

▲ DLin-MC3-DMA

 

DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质的代表，具有“低毒高效”的优势，它的化学名为4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一种无色至淡黄色的油状液体，pKa=6.44。

 

▲DLin-MC3-DMA结构式

 

DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。它在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。

 

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